신물질개발의 초기단계 글로벌전략 로드맵 (Global Development Strategy Roadmap for Early Stage)
신물질개발의 초기단계는 변화하는 역동적인 규제/임상 환경에 놓여있습니다. 초기 글로벌전략은 오랜시간 진행되는 개발기간동안의 일정, 비용, 그리고 제품 인허가에 필요한 양과 질의 데이터를 수집하는데 상당한 영향을 미칩니다. 그렇기에 탄탄하게 잘 짜여진 초기단계 글로벌전략은 스타트업 기업들에게 시간과 비용을 절약하며 복잡하게 보이는 규제의 어려움을 헤쳐나가는 데 꼭 필요한 단계입니다.
그러므로 이런 글로벌전략 로드맵은 인허가를 목표하는 국가의 의료환경에 따른 최근 업데이트된 미충족 의료 수요가 존재하는 다양한 적응증의 규제/임상 데이터 분석을 바탕으로 설계되어야 하며 이에 따른 분석을 바탕으로 혁신, 효율성, 협력을 강조하는 접근 방식으로 해당 국가의 규제 표준 준수를 보장하는 기술발전을 목표로 하는 전략을 세심하게 설계해야 합니다.
저희 이피헤론에서는 최근 업데이트된 미국 and/or 유럽 관점의 의료/규제환경 시점에서의 글로벌전략 로드맵을 설계해 드립니다.
In the dynamic landscape of early stage development, a robust global strategic roadmap is pivotal for navigating the complexities of technical and regulatory development advancement. Emphasizing innovation, efficiency, and collaboration, our approach is meticulously designed to foster breakthroughs while ensuring compliance with regulatory standards across diverse therapeutic indications where unmet medical needs still remain.
미국/유럽 관점의 규제/임상 격차 분석 (US/EU Perspective Regulatory/Clinical Gap Analysis)
Is a critical process in the pharmaceutical and biotechnology industry, especially for companies developing new therapeutic molecules that intend to seek approval in both the United States and Europe.
미국/유럽 관점의 규제/임상 격차 분석은 제약 및 생명공학 산업에서 특히 미국과 유럽 양쪽에서 승인을 받고자 하는 새로운 치료 분자를 개발하는 회사에게 매우 중요한 과정입니다.
Purpose: The goal is to identify the differences (gaps) between the regulatory requirements and clinical development expectations of the U.S. Food and Drug Administration (FDA) and the European Medicines Agency (EMA). These differences can significantly impact a product's development timeline, costs, and ultimate approval.
목적: 주요 목표는 미국 식품의약국(FDA)과 유럽 의약품청(EMA)의 규제 요건 및 임상 개발 기대치 간의 차이점(격차)을 식별하는 것입니다. 이러한 차이는 제품 개발 일정, 비용, 그리고 궁극적인 승인에 상당한 영향을 미칠 수 있습니다.
Why it's done:
Efficiency: To streamline development programs and avoid unnecessary studies or delays by proactively addressing divergent requirements.
Risk Mitigation: To identify potential hurdles or deficiencies in a development plan that might satisfy one agency but not the other, thereby reducing the risk of rejection or significant delays.
Strategic Planning: To inform strategic decisions regarding clinical trial design, data collection, manufacturing processes, and regulatory submission strategies for global markets.
수행 이유:
효율성: 상이한 요구 사항을 사전에 해결함으로써 개발 프로그램을 간소화하고 불필요한 연구 또는 지연을 방지합니다.
위험 완화: 한 기관은 만족시키지만 다른 기관은 만족시키지 못할 수 있는 개발 계획의 잠재적 장애물이나 결함을 식별하여 거부 또는 상당한 지연의 위험을 줄입니다.
전략적 계획: 글로벌 시장을 위한 임상 시험 설계, 데이터 수집, 제조 공정 및 규제 제출 전략에 대한 전략적 결정을 내리는 데 정보를 제공합니다.
What it involves:
Comparative Analysis of Regulations: A detailed review of relevant FDA guidelines (e.g., CFR, guidance documents) and EMA guidelines (e.g., EU Directives, Regulations, scientific guidelines) for the specific product type (e.g., small molecule, biologic, cell/gene therapy) and therapeutic area.
Clinical Development Comparison:
Trial Design: Assessing differences in acceptable study designs, patient populations, endpoints, and statistical methodologies.
Data Requirements: Identifying variations in the type and quantity of clinical data expected (e.g., safety databases, long-term follow-up).
Non-Clinical (Preclinical) Data Review: Comparing requirements for toxicology, pharmacology, and pharmacokinetics studies.
Chemistry, Manufacturing, and Controls (CMC) Assessment: Highlighting differences in manufacturing standards, quality control, and facility requirements.
Expedited Programs (Orphan Drug Designation and other Incentive Programs): Comparing the criteria and benefits associated with specific different expedited programs in both regions, as these can differ.
Scientific Advice/Meetings: Analyzing the types of scientific advice available from each agency and how best to leverage them.
Identification of Gaps: Pinpointing specific areas where the current development plan or data might fall short for one or both regulatory bodies.
Recommendations: Providing actionable recommendations to bridge these gaps, which might include:
Proposing clinical trial synopsis.
Conducting additional studies (non-clinical or clinical).
Adjusting manufacturing processes.
Preparing specific modules for regulatory submissions.
Seeking early scientific advice from agencies.
포함 내용:
규정 비교 분석: 특정 제품 유형(예: 저분자 화합물, 생물학적 제제, 세포/유전자 치료제) 및 치료 영역에 대한 관련 FDA 지침(예: CFR, 가이드라인 문서)과 EMA 지침(예: EU 지침, 규정, 과학적 가이드라인)에 대한 상세한 검토.
임상 개발 비교:
시험 설계: 허용되는 연구 설계, 환자 모집단, 엔드포인트 및 통계 방법론의 차이점 평가.
데이터 요구 사항: 예상되는 임상 데이터의 유형 및 양(예: 안전성 데이터베이스, 장기 추적 관찰)의 차이점 식별.
비임상(전임상) 데이터 검토: 독성학, 약리학 및 약동학 연구에 대한 요구 사항 비교.
화학, 제조 및 관리(CMC) 평가: 제조 표준, 품질 관리 및 시설 요구 사항의 차이점 강조.
신속 프로그램 (희귀 의약품 지정 및 기타 인센티브 프로그램): 양 지역에서 특정 신속 프로그램과 관련된 기준 및 혜택 비교 (다를 수 있음).
과학적 자문/회의: 각 기관에서 제공하는 과학적 자문의 유형과 이를 최대한 활용하는 방법 분석.
격차 식별: 현재 개발 계획 또는 데이터가 하나 또는 두 규제 기관에 모두 미흡할 수 있는 특정 영역 파악.
권장 사항: 이러한 격차를 해소하기 위한 실행 가능한 권장 사항 제공 (다음 사항을 포함할 수 있음):
임상 시험 개요 제안.
추가 연구 수행 (비임상 또는 임상).
제조 공정 조정.
규제 제출을 위한 특정 모듈 준비.
기관에 조기 과학적 자문 요청.
In essence, a US/EU regulatory/clinical gap analysis is a proactive exercise to ensure that a single development program can efficiently lead to successful market authorisation in both major pharmaceutical markets, minimizing redundant efforts and maximizing the chances of approval.
본질적으로 미국/유럽 규제/임상 격차 분석은 단일 개발 프로그램이 중복 노력을 최소화하고 승인 가능성을 극대화하면서 두 주요 제약 시장에서 성공적인 시장 허가를 효율적으로 이끌어낼 수 있도록 보장하는 개발로드맵의 기초가 됩니다.